Léčivý přípravek Spinraza na terapii spinální svalové atrofie bude nově hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Jde o výsledek historicky prvního zasedání Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění, jehož členy jsou zástupci státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací. Jak vyplývá z tiskové zprávy MZ ČR, ministr zdravotnictví vydal závazné stanovisko pro Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), který následně vydá definitivní rozhodnutí.
V tomto prvním případě se jednalo o posouzení inovativní kauzální léčby pacientům se spinální svalovou atrofií, která přináší zlepšení kvality života a zásadně doplňuje současnou multioborovou symptomatickou péči, jež je pro pacienty a jejich rodiny/pečovatele extrémně náročná. Spinraza s léčivou látkou nusinersen je aktuálně v Evropské unii jedním ze tří registrovaných kauzálních léčivých přípravků pro diagnózu spinální svalové atrofie.
„Nejenom z pozice ministra zdravotnictví, ale rovněž z pozice lékaře, který se s pacienty se vzácnými onemocněními setkává ve své praxi, skutečně vítám závěry poradního orgánu, neboť dojde k systémové změně s významným dopadem na kvalitu života pacientů i jejich rodin. Doufám, že na toto první projednání naváží projednání dalších žádostí, a bude tak umožněno, bude-li přínos stejně prokazatelný, jako tomu je u Spinrazy, poskytnout účinnou léčbu osobám se vzácným onemocněním včas a v potřebném rozsahu bez zátěže individuálních jednání o úhradě mezi pacienty a zdravotními pojišťovnami,“ uvedl u příležitosti vydání závazného stanoviska ministr zdravotnictví Vlastimil Válek.
„Jsem moc ráda, že daří úspěšně naplňovat naše nové poslání – zlepšení dostupnosti léčiv pro pacienty se vzácnými onemocněními. Aby bylo možné vydat rozhodnutí o úhradě léčivého přípravku Spinraza, je zapotřebí učinit ještě další procesní kroky. Na SÚKL se této oblasti intenzivně věnujeme. Posoudili jsme velké množství podkladů od odborných společností, pacientů, zdravotních pojišťoven a v neposlední řadě také od držitele rozhodnutí o registraci. Nyní probíhá správní řízení, ve kterém neodkladně postupujeme dál,“ doplnila ředitelka SÚKL Mgr. Irena Storová.