Jako rekordní lze nazvat loňský rok z hlediska počtu registrací nových léků v USA. V roce 2017 jich americký regulátor registroval 46, loni pak dokonce 59. K pacientům v USA se dostávají nové léky velmi brzy, v Evropě, kde léčivé přípravky schvaluje Evropská léková agentura (EMA), to trvá déle, zejména když pak následuje ještě různě dlouhé řízení národní. I tak k tuzemským pacientům nyní míří několik nových léků.
V USA, které lze označit za tahouna vývoje nových léků, zažívá lékový trh skutečný ´příliv´ nových přípravků. „Už rok 2017 byl se 46 novými registracemi u amerického regulátora FDA nejbohatším na nové léky v posledních 20 letech. Loňský rok však tento vývoj ještě překonal. Nových léčiv bylo registrováno dokonce 59,“ vyzdvihuje Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
Hned 34 z těchto léků, tedy nadpoloviční počet, je určeno pro léčbu vzácných chorob. A třetina léčiv podle ředitele AIFP patří do kategorie ´first in class´ neboli první svého druhu. Léčiva, která jsou vyhodnocena jako převratná nebo řešící naléhavý zdravotní problém populace, mají v USA snadnější cestu schvalovacím procesem.
„Podobný mechanismus by byl potřeba i v České republice. Náš systém hodnocení nových léčiv je sice poměrně dobrý, ale nedokáže moc dobře zohlednit třeba specifika léků na vzácné choroby. Ty vzhledem k malému počtu pacientů jen těžko plní nároky na rozsah dat z klinických studií nebo požadavky kladené na nákladovou efektivitu. Výsledkem je, že pacienti na novou léčbu čekají dlouho,“ uvádí Jakub Dvořáček.
V případech, kdy lék do systému nevstoupí klasickou cestou, pacienti často žádají o výjimečnou úhradu. To je však administrativně náročné pro lékaře, nesystémové a nejisté. „Mezi ministerstvem, lékaři, pojišťovnami i výrobci teď naštěstí panuje shoda, že se tento problém musí vyřešit. Už letos čekáme legislativní návrh, který povede k pružnějšímu systému posuzování léků. Asi nikdy se nebudou léky k českým pacientům dostávat tak rychle jako k nemocným v USA. Chtěli bychom se však přiblížit západní Evropě, za kterou nyní běžně zaostáváme třeba o rok a půl,“ říká ředitel Dvořáček.
Průlomová léčba
Pokud jde o nové léky, které přinášejí naději mnoha pacientům, lze je zařadit do tří terapeutických skupin. V ČR jsou dostupné čtyři nové léky na roztroušenou sklerózu. Do první léčebné linie se dostává účinný lék na nemalobuněčné plicní nádory. Evropský regulátor schválil také nové léky na migrénu.
Průlom podle Jakuba Dvořáčka nastává v léčbě roztroušené sklerózy: „Jedna z našich členských společností přichází s prvním přípravkem ve své třídě pro primárně progresivní roztroušenou sklerózu. Novinek míří na trh více. Lékaři tak mohou nastavit ambicióznější léčebné cíle – chtějí dosáhnout toho, aby pacienti byli bez atak, zabránilo se rozvoji nemoci a aby pacientům zůstala zachovaná hybnost rukou a rychlost chůze.“ Jeden lék na roztroušenou sklerózu má nově schválenou indikaci pro léčbu dětí.
Migréna je třetím nejčastějším chronickým onemocněním. Loni byla v Evropě schválena pro použití první monoklonální protilátka pro preventivní léčbu chronické a těžké migrény. A další léky na schválení čekají. „Celkem půjde o čtyři léčiva biologické povahy s podobným účinkem. Zjednodušeně řečeno – blokují receptor pro protein, který je klíčový pro rozvoj migrény,“ objasňuje Mgr. Dvořáček.
Další důležité novinky schválené v EU agenturou EMA patří do oblasti onkologie. Jde například o novinku pro léčbu akutní myeloidní leukemie u pacientů, kteří dosud nebyli léčeni, anebo nový typ léčby nemalobuněčného karcinomu plic.
